BioMarin在歐洲完成首例商業化基因療法ROCTAVIAN?患者治療
發布時間：2023-09-04來源：點擊：3573
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當地時間8月30日，總部位于美國加州的罕見病制藥公司BioMarin宣布德國一名嚴重血友病A患者接受ROCTAVIAN®(valoccogene roxaparvovec-rvox)治療，這標志著該基因療法首次在歐洲商業化應用。
今年6月，ROCTAVIAN®獲得FDA批準上市。此前，該產品已于2022年8月獲得歐盟批準上市。Roctavian為全球首款A型血友病基因療法，Biomarin為其制定的價格為290萬美元。
Valoctocogene roxaparvovec是一款使用AAV5病毒載體遞送表達凝血因子VIII（FVIII）轉基因的基因療法。該療法的優勢在于可能只需要一次治療即可獲得表達FVIII的基因，因此患者不再需要長期接受預防性凝血因子注射。
德國血友病治療中心(HTCs)正在對血友病患者進行測試，在開始治療之前，對個體進行臨床評估并進行檢測。目前，數十人正在接受篩查，以確定是否有資格接受ROCTAVIAN治療。在德國的最終價格談判也在進行中。
BioMarin執行副總裁兼首席商務官Jeff Ajer表示:“對于血友病社區以及世界各地尋求獲得ROCTAVIAN治療的患者和醫生來說，今天是一個重要的里程碑。我們期待歐洲其他地區以及美國的患者可以獲得ROCTAVIAN”。
德國柏林Vivantes Klinikum血友病和止血中心的主任醫師Robert Klamroth說:“嚴重A型血友病患者的負擔是巨大的，有效治療的需求仍未得到滿足。ROCTAVIAN一次性基因治療代表了一個重要的里程碑，為德國符合條件的患者提供了新的希望，對于改善嚴重A型血友病患者的預后至關重要。”
除德國外，BioMarin在法國和意大利的價格和報銷審批申請以及其他上市準備活動也在繼續進行。
